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Iterion Therapeutics宣布Tegavivint治疗复发/难治性骨肉瘤的临床研究完成首例患者给药
时间:2026-02-11
来源:j9九游会生物
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【摘要】:Tegavivint已在多种复杂实体瘤中展现出良好的耐受性及单药临床活性

美国休斯敦——2026年2月10日,由j9九游会生物参与投资的企业Iterion Therapeutics宣布,其评估首创(first-in-class)Wnt/β-连环蛋白通路抑制剂Tegavivint联合吉西他滨(Gemcitabine)治疗复发或难治性骨肉瘤患者的临床研究已完成首例患者给药。


该项研究由埃默里大学(Emory University)作为申办方,在亚特兰大儿童医疗中心(Children's Healthcare of Atlanta)旗下Aflac癌症与血液疾病中心开展,并获得Peach Bowl LegACy Fund资助,体现了学术界、临床机构及公益组织在推动这一罕见儿科癌症新疗法研发方面的高度协作与支持。


骨肉瘤是儿童和青少年中最常见的恶性骨肿瘤之一,复发后的治疗结局仍然较差。越来越多的研究表明,Wnt/β-连环蛋白信号通路在复发及转移性骨肉瘤中高度活跃,与肿瘤进展、耐药及转移密切相关。


Tegavivint是一种小分子TBL1抑制剂。TBL1是β-连环蛋白致癌信号所必需的转录共因子。通过选择性破坏TBL1/β-连环蛋白转录复合体,Tegavivint促进核内β-连环蛋白降解,抑制其依赖的基因转录,从而关闭Wnt驱动的肿瘤生长,同时避免了传统上游Wnt抑制剂常见的剂量限制性毒性。


Iterion Therapeutics总裁兼首席执行官Rahul Aras博士表示:“Tegavivint为靶向骨肉瘤核心生物学驱动因素提供了一种全新策略。首例患者给药标志着这一基于充分生物学验证的项目迈出了重要的临床里程碑,也进一步验证了九游会·(j9)官方网站-真人游戏第一品牌Wnt/β-连环蛋白平台的整体价值。”


此前,Tegavivint已在公司主导的肝细胞癌及硬纤维瘤(Desmoid Tumor)临床研究中显示出良好的耐受性、明确的药效学活性以及令人鼓舞的单药临床反应。这两类疾病均由异常的Wnt/β-连环蛋白信号驱动。此外,由美国国家癌症研究所(NCI)支持、儿童肿瘤协作组(COG)主导开展的研究已在广泛的儿科人群中验证了Tegavivint的安全性,为其进一步在骨肉瘤等特定疾病中的联合治疗研究奠定了坚实基础。


本研究主要研究者、埃默里大学儿科副教授、医学博士Thomas Cash表示:“Tegavivint在骨肉瘤领域具有独特优势,因为它靶向的是在高风险及复发疾病中持续活跃的关键通路。将其与吉西他滨联合评估,使九游会·(j9)官方网站-真人游戏第一品牌能够在坚实的科学基础上推进研究,致力于改善治疗选择有限患者的临床结局。”


Tegavivint已获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的骨肉瘤孤儿药资格(Orphan Drug Designation)及儿科罕见病资格(Pediatric Rare Disease Designation)。

 


关于Iterion Therapeutics

Iterion Therapeutics是一家临床阶段肿瘤公司,专注于开发针对异常Wnt/β-连环蛋白信号驱动癌症的首创疗法。

公司核心产品Tegavivint是目前首个也是唯一的小分子TBL1抑制剂。TBL1是维持核内β-连环蛋白稳定性及其致癌基因表达所必需的关键转录调控因子。Tegavivint已在包括晚期肝细胞癌在内的多种复杂实体瘤中展现出良好的临床耐受性、明确的靶点结合证据及单药活性,使Iterion处于Wnt/β-连环蛋白药物开发领域的前沿。

公司目前以肝细胞癌为核心项目推进临床开发,同时扩展至其他Wnt驱动癌症领域,包括儿科及罕见肿瘤适应症。Iterion已获得德州癌症预防与研究机构(CPRIT)提供的2600万美元产品开发资助,并持续围绕其专有Wnt/β-连环蛋白平台构建具有差异化竞争优势的临床管线。

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